本报讯 无锡市生物医药产业近日获突破性成果,10月11日,兰诺生物技术无锡有限公司宣布,成功将人类重组第八凝血因子的基因植入家兔基因组,培育出国内首例含有第八凝血因子的转基因兔。“目前,我们已首批培育成功6只转基因兔,它们将通过分泌含有第八凝血因子的乳汁,经蛋白提纯后,用于血友病患者的治疗。”国际著名动物克隆和转基因动物专家、公司总裁杜福良博士介绍说。
血友病是一种遗传性的凝血功能障碍性疾病,不加治疗会导致生命危险,而最有效的治疗方法是直接注射第八凝血因子。但由于传统凝血因子主要是从人血浆中提取,成本高,产出量低,还可能携带人体致命病毒,其应用受到很大限制。据杜福良介绍,目前,全球每年第八凝血因子需求量为0.5~1千克,国内95%的第八凝血因子都来源于进口。市场上每克高达290万美元的昂贵价格,导致很多病人买不到药、买不起药,生活质量大大降低。
早在2005年,杜福良就在美国开始涉足第八凝血因子动物化生产与克隆研究。去年3月,由杜福良、杨澜、徐捷三名海归博士领衔的创业团队怀抱科技报国的理想,进驻无锡(惠山)生命科技产业园,创办“530”企业兰诺生物技术无锡有限公司。在园区鼎力支持下,他们仅用5个月时间就完成了实验室、动物实验中心、团队组建等基础性工作。历经数次失败,今年1月,他们利用转基因技术,将含有人类重组第八凝血因子的基因成功植入新西兰白兔的胚胎内,经过胚胎移植方法,生产出含有第八凝血因子的转基因兔。
“目前,我们商业化转基因效率已达到25%,远远超过国际上5%的平均水平。”杜福良自豪地说。首例第八凝血因子转基因兔的问世,将为广大血友病患者带来福音。按照研发计划,到2015年,该公司通过转基因兔生产的第八凝血因子药物将经过一系列临床试验后,有望正式投放市场。“届时,我们培育的每只兔子就像是一座源源不断生产药物的工厂,一年产值高达2000万元,将使目前第八凝血因子市场价格降低50%以上。”杜福良还透露,目前,上海、南京等地风投公司已闻风而来,纷纷要求开展合作。(苏卫东)
《科学时报》 (2011-10-17 B2 技术·经济)