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■本报记者 李惠钰

新药研发受累于不断下滑的成功率和停滞的产品线，大数据或将成为突破这一瓶颈的关键因素。

革命性地颠覆了营销等行业之后，大数据又将其触角延伸到新药研发领域。

在近日召开的2015中国（北京）跨国技术转移大会“大数据药物创新专题论坛”上，有专家指出，新药研发受累于不断下滑的成功率和停滞的产品线，大数据或将成为突破这一瓶颈的关键因素。

数据服务要求紧迫

药物研发是一个高投入、高风险、长周期的产业，动辄数十亿美元的研发费用，长达10~15年的研发周期，而成功率却是微乎其微。

美国塔夫茨药物开发研究中心的一组数据显示，一款新药从研发到获得美国食品药物监督管理局的批准，平均成本高达25亿美元。这其中，较高的研发失败率是研发成本居高不下的首要因素。

“新药研发一直处于投入大而成功率低以及产品线停滞的状况。”药渡经纬信息科技（北京）有限公司执行总裁丁红霞指出，目前，新药研发的整体状态是“各自为战，单打独斗”，众多重复性工作使得企业在获得研发信息、配置研发资源上效率低下，这种状况甚至会对新药研发项目造成致命打击。

新药研发是一项复杂的系统工程，包括临床前的靶点鉴定、药物活性筛选、非临床动物模型研究、临床研究等。

除此之外，做药物创新还必须要进行文献调研，搜寻与消化海量的数据，从而掌握相关信息。这一点就让药渡经纬董事长李靖十分头疼：“新药研发需要研读化学、生物学、毒理学、制剂学、临床学等众多学科资料。比如，每年有25~30个糖尿病治疗新药上市，每个新药的文献资料约两万多页，而要开发一种糖尿病治疗新药，就需要把所有已上市新药的相关信息都阅读一遍，但这约有近100万页的阅读量。”

李靖坦言，数据的积累对于新药研发各个环节有着不可或缺的作用。当前，药物研发工作对于数据服务的要求已经越来越紧迫。

大数据支撑下的新机会

如今，在大数据时代的信息支撑下，一个新的机会出现了：如果制药公司能够在开发早期获得足够多的数据，就可以创建一个更为有效的药物开发流程，针对最有效的疗法优先分配资源，从而以更快的速度开发出更有效的药物，提高成功率。

那么，大数据具体是如何帮助研发人员提高新药研发效率的？

丁红霞表示，由于药物的生物过程和药物模型越来越复杂，通过使用大数据技术，研究人员就可以从基因组学、蛋白质组学、代谢组学及协同临床数据进行挖掘，预测建模来帮助识别那些具有较高成功几率又安全有效的潜力备选新分子，并找出更有效的靶位、标记物、活性物质等，从而缩短整个药物研发的时间。

研究表明，与生物反应有关的数据量越大，发现新药的可能性就越大。相对于原来难以探索且僵化的数据孤岛，大数据的应用使得信息可以顺畅流动。

“大数据让全世界的竞争者都站在同一起跑线上。”在李靖看来，对于研发人员来说，精简庞大的数据，不仅可以快速了解历史，还能迅速应对将来的研发工作。

与此同时，大数据还能够帮助企业在全球范围内寻找到符合自身需要的产品信息。来自中康医药资讯有限公司的杨大洲表示，以往，传统的引进渠道是通过国外熟人或中介推荐，或者通过公司研发或市场部人员从各大网站调研，这种解决方案既费时又费力。而通过大数据的应用，市场评估指标、产品基本属性、学术地位等信息可以高效地检索和确认，从而帮助企业筛选出优质的国际合作项目。

谷歌和美国斯坦福大学的学者近日也指出，大型医药公司都各自拥有大量实验数据，医药公司之间如果能够加大数据分享力度，那么所有的参与公司都将获益。另外，在大数据时代下，制药公司若与外部合作伙伴——医生和CRO共享关键数据，那么将大幅扩展他们的知识和数据网络，以便更好地开发出市场需要的药物。

“在药物研发整个板块的各个环节提供大数据支撑，建立研发资源有效配置的平台，对于整个医药产业将产生难以估量的影响。”丁红霞说。

挑战犹存

虽然大数据可以有效地帮助研发人员提升新药研发效率，但制药公司要想在研发部门中成功实现大数据的转变，仍然面临诸多挑战。

这其中，技术方面就有许多地方需要改进。牛津大学统计学教授彼得·多纳利指出，大数据技术目前面临的问题有三：第一，信息采集不足；第二，如何从海量信息中得出有用的结论；第三，技术层面还存在网络容量有限的问题。

在汤森路透生命科学事业部中国区总经理胡大龙看来，面对大量数据的所有权，大数据应用于新药创新最大的挑战并非数据规模，而是对数据的整合、分析与解读能力。

胡大龙表示，药物研发的关键信息有许多，包括药物合成路径，蛋白、基因序列，生物药/化药的基本信息，全球专利信息，财经信息，竞争情报，市场调研等，而通过信息整合技术可以让这些信息产生高附加值的应用，如靶标的确定及认证、先导化合物的确认及优化、药物研发途径的选择、高效的临床研究、知识产权保护、跟踪竞争者的活动等。

不仅如此，在整合的基础上，还需要进行4种类型的数据分析解读——规范性分析、描述性分析、预测性分析和诊断性分析。

“由于大数据的介入，药品研发的产业格局必将发生改变，有效地辨识其中的机遇与风险，将成为新药研发成败的关键。”胡大龙说。