人类视网膜。CRISPR疗法首次被直接用于人体，以治疗一名遗传性失明患者。
一名遗传失明症患者成为接受CRISPR-Cas9基因疗法直接人体试验的第一人。据3月初英国《自然》网站报道，科学家首次开展临床试验，将CRISPR-Cas9基因疗法直接用于人体，治疗遗传性眼病——莱伯氏先天性黑蒙症（LCA10）。LCA10是导致儿童失明的主要原因，目前尚无治疗方法。CRISPR-Cas9有“基因魔剪”之称，在最新试验中，这种基因编辑系统的组件将被编码于病毒基因组中，然后直接注入患者眼睛的近光感受器细胞内。这项最新实验名为“光明”（BRILLIANCE），由美国俄勒冈健康与科学大学遗传性视网膜疾病专家马克·彭勒斯与美国Editas Medicine公司等携手开展，他们表示，此试验旨在测试该基因编辑技术移除导致LCA10的基因突变的能力，具有里程碑意义。
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