血管发育不良导致小肠出血，进而危及患者生命健康，这一问题一直以来长期困扰着医学界。近日，《新英格兰医学杂志》在线发表上海交通大学医学院附属仁济医院消化科戈之铮、陈慧敏团队牵头组织的前瞻性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床研究，结果显示沙利度胺治疗复发性小肠发育不良出血疗效显著。这是国内消化领域原创性论著首次登上该刊物。

“胃肠道血管发育不良（GIA）可累及整个消化道，多数患者临床表现为反复隐匿性消化道出血。其病灶隐匿、多发，且易于再生。”该论文通讯作者、仁济医院首席专家戈之铮表示，这给临床诊治带来极大的困难和挑战。

数据显示，约50%的血管发育不良所致复发性小肠出血占所有消化道出血的5%至10%，且老年患者居多。其中半数GIA患者需反复住院诊治或以输血补液等方式维持生命, 严重影响患者的正常生活。

近年来，一些非对照观察性研究和病例报道提示生长抑素对胃肠道血管发育不良出血治疗可能有效，但缺乏随机对照研究（RCT）支持。为此，寻求一种安全、有效的特效药物是全世界面临的一个亟需解决的重要临床问题。

该研究是全球首个探究沙利度胺治疗小肠血管发育不良所致消化道出血有效性的前瞻性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床研究。研究设计聚焦当前临床治疗痛点，即充分注重停药后的相对长期持续有效作用。设计的各项疗效考核指标均采用了停药后1年的随访期内与治疗前一年的观察期间的对应比较。该研究纳入150例年出血大于4次的小肠血管发育不良患者，按1：1：1随机分配至两种剂量沙利度胺组和安慰剂组，研究结果显示，用药4个月期间的完全止血率（0出血）三组分别为72.5%、57.1%和10%；治疗4个月后停药1年内的持续止血有效率达68.6%、51.0%和16.0%。其临床意义在于避免了需长期服药而导致不良反应增加及依从性下降的不利治疗局面，这一成果将有望改变目前临床治疗现状，并改写国际指南。

该项研究由上海交通大学医学院附属仁济医院、陆军军医大学第二附属医院（重庆新桥医院）等10家大型三甲医院共同参与完成。

相关论文信息：https://doi.org/10.1056/NEJMoa2303706