美国科学家报告了一种制作人工病毒样载体的方法，所制载体能进入人类细胞执行特定任务，如基因编辑。这种大容量、可定制化的纳米材料可以为未来基因疗法和定制化医疗的受试者带来前景。相关研究近日发表于《自然—通讯》。
病毒是一种高效的生物“机器”，能够快速复制和组装后代。自然的人类病毒如慢病毒属此前曾经过改造在动物中递送治疗性的DNA或RNA，但它们的递送能力有限而且有一些安全问题。通过制造以治疗性分子编程的人造病毒载体来让病毒机制为人所用，可进行有益的修复，帮助恢复人类健康。
华盛顿特区天主教大学的Venigalla Rao和同事设计了一种方法，用一类称为T4噬菌体、能感染细菌的病毒，制造人造病毒载体（AVV）。这类AVV有很大的内部容量和一个大的外表面，可编程和递送治疗性生物分子。在概念验证实验中，作者生成了含有蛋白和核酸物质的AVV，用于展示在基因组改造方面的用途。在实验室中，这一平台能成功递送全长的抗肌萎缩蛋白基因（dystrophin）到人类细胞，并执行各种分子操作改造人类基因组。此外，AVV大量生产时成本不昂贵，并且这些纳米材料可以保持稳定数个月。
作者总结说，尽管还需要进一步工作来评估安全性，这一方法已展现未来前景，可用于临床治疗人类疾病和罕见病。
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120 x 86纳米的噬菌体T4壳的结构特征，接近原子分辨率（左图为正面视图；右图显示空内部的横截面视图）。图片来自：Venigalla B. Rao
相关论文信息：
https://doi.org/10.1038/s41467-023-38364-1
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