近日，南方医科大学南方医院血液内科教授刘启发团队与北京大学人民医院教授黄晓军团队合作，研究发现FLT3-ITD突变急性髓系白血病（AML）移植后索拉非尼维持治疗可改善长期生存和降低复发。相关研究论文发表于Lancet Haematology。

FLT3-ITD突变是AML的独立预后不良因素，该类患者移植后复发率仍较高、生存期较短。刘启发团队2020年发起了国际首个索拉非尼预防FLT3-ITD突变AML移植后复发的III期多中心随机对照试验，证实FLT3-ITD突变AML移植后索拉非尼维持治疗可降低复发、改善生存，该方案改变了包括2022年NCCN指南在内的国内与国外指南。

在此研究基础上，研究团队进行了该项临床试验的5年长期随访，发现：移植后索拉非尼维持治疗可改善长期生存和降低复发，进一步支持索拉非尼维持治疗作为行异基因造血干细胞移植的FLT3-ITD 突变AML患者的标准治疗。

该研究为靶向药物预防复发开辟新的思路、为靶向药物治疗联合造血干细胞移植提供理论依据。

上述研究得到国家重点研发计划项目、国家自然科学基金项目、南方医科大学南方医院临床研究计划项目的资助。

相关论文信息：https://doi.org/10.1016/S2352-3026(23)00117-5