作者:张思玮 来源:中国科学报 发布时间:2024/12/4 8:39:23
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全球首个治疗结晶样视网膜变性Ⅲ期临床试验获许可

 

近日,记者从北京大学第三医院获悉,该院眼科杨丽萍课题组的研究成果——ZVS101e注射液Ⅲ期临床实验方案获得国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)同意。据悉,这是结晶样视网膜变性治疗领域全球范围内首个Ⅲ期临床试验许可,标志着ZVS101e注射液正式进入关键性Ⅲ期临床试验阶段。

结晶样视网膜变性(BCD)是一种特殊类型的视网膜色素变性,典型改变为黄白色闪光结晶样物质沉积于视网膜,临床表现为夜盲、进行性视力下降和视野缩窄,患者通常40岁左右失明,目前无任何有效疗法。

数据显示,我国有BCD患者约6-14万人,是工作年龄人群不可逆双眼盲的重要病因之一。BCD由CYP4V2基因突变所致,呈常隐遗传,基因突变导致其编码蛋白功能缺失,适合基因替代治疗。ZVS101e是含人CYP4V2基因的重组AAV载体。ZVS101e注射液视网膜下给药后,可高效感染视网膜细胞,并在细胞中特异性表达CYP4V2蛋白,弥补由于基因突变导致的蛋白功能缺失,从而对BCD患者的视网膜功能起到有效治疗作用。该基因替代治疗产品将适用于所有携带CYP4V2基因突变的BCD患者。

ZVS101e注射液是北京大学第三医院眼科杨丽萍课题组历时10余年研究开发的具有独立自主知识产权“从零到一”的原始创新药。2021年3月完成知识产权转让。2021年8月获得美国FDA孤儿药资格认证。2022年12月分别获得中国和美国I/II期临床试验许可,是世界范围内首个进入临床试验的BCD基因治疗产品。

截至目前,ZVS101e已经完成三项临床试验,是针对BCD疾病进行的样本量最大、观察时间最长,最系统的临床研究。研究结果显示ZVS101e具有良好的安全性和有效性,部分临床试验结果已发表于Signal Transduction and Targeted Therapy


 
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