��˼Ψ���ڿ�����Ҷ������The Lancet�������������ɫ��ϣ������ѧ������ҽԺ��һ�������о����о����֣�����PTC�������ƹ�˾��ҩ��PTC124��������������ά��������

 

������ά���Ƿ����ڶ�ͯ�������˵�ȫ�����Ŵ��Լ�������Ҫ����Ϊ������ٵĹ������ң�ճҺ������������Һճ������ͬ���ٲ���̶Ȳ�һ����Ҫ���ڷΡ��ȼ��������ɷ������������Էβ����ȹ��ܲ�ȫ����Ӳ�����о��ѱ�������Ϊ������Ŵ��Լ���֮һ��������ά������������ά����Ĥ������������(CFTR)�Ļ���ͻ����ɣ�CFTRת���Ȼ���ͨ��ϸ��Ĥ��ά����֯����κ����٣�ˮ�ϵ�����ˮƽ��CFTR��ͻ��ʹ�ò�������ճҺ״���ʼӺ�������ɶ�����������֢�����Բ�����Ⱦ��

 

PTC124ҩ������PTC Therapeutics��˾������һ���ܹ������Ŵ�ͻ������ĸ����õ�ҩ����ܹ�“��ƭ”���˵�ϸ��ʹ������й��ܵIJ���о���Ա��ƽ������Ϊ25���23��������ά�����߽���������Ϊ��14���PTC124ҩ�����ơ�������֣�ͨ��PTC124�����ƣ�һЩ���˵�CFTR���׻ָ�����������֢Ҳ��Ӧ�����ˡ�

 

���о���CFTR�²���ԭ����CFTR��mRNA���м䲿�ֳ�����һ����ֹ�����ӣ�ʹ�õ����ʺϳ���ǰ��ֹ�������˹���ȱʧ���ף����²��䡣��PTC124�ܹ�ʹ���׺ϳɻ���������һ��ֹ�����ӣ�ʹ��“����”�������У��ϳɳ��������ܵĵ����ʣ��Ӷ��ﵽ�β�Ŀ�ġ�ͬʱ�о����֣����߶�PTC124ҩ�������Էdz��á�ҩ����������ָ����ʹ��ij��ҩ��,ʹ�˵Ļ���Ը�ҩ��������Խ��ͣ��𽥲�����ҩ����

 

�о���Ա��Ϊ����һ������������������������ά�����������ƣ������������������Ŵ�ͻ����ɵļ���������ѧ�� ����ɭ/���룩

 

������Ҷ������The Lancet����doi:10.1016/S0140-6736(08)61168-X��Eitan Kerem, Michael Wilschanski��