美国科学家近日利用遗传手段改造一种病毒，成功制备出一种针对亨廷顿蛋白的内抗体（intrabody），它能够“吞噬”在亨廷顿氏病中导致神经退化的变异亨廷顿蛋白质块。实验表明，这种内抗体能够改善患有亨廷顿氏病小鼠的四肢活动能力。研究人员表示，虽然目前尚无法在人类身上应用，但或许可以根据此内抗体的结构信息开发出药物模拟它的效果。相关论文5月26日在线发表于《细胞生物学杂志》（Journal of Cell Biology）上。

 

在亨廷顿氏病中，编码亨廷顿蛋白的基因的一部分会变异性增长，它重复复制了三个碱基CAG（谷氨酸的编码子）几十次。变异的蛋白某一区域也出现了谷氨酸的重复序列，称为多聚谷氨酰胺，它会使变异蛋白在脑细胞中丛生。

 

美国埃默里大学的科学家研究显示，产生内抗体和变异亨廷顿蛋白的细胞能够更快地去除变异蛋白，产生的亨廷顿蛋白块也较少。亨廷顿氏病小鼠模型表明，这种内抗体虽然没有延长它们的寿命，但却改善了它们四肢的活动能力。

 

论文通讯作者、埃默里大学医学院的Xiao-Jiang Li表示，这是首次在活小鼠体内进行内抗体效用的研究。他同时认为，这一抗体也将有助于研究其它神经退行性疾病，如阿尔茨海默氏症或克雅氏病。（科学网 梅进/编译）

 

（《细胞生物学杂志》（Journal of Cell Biology），doi:10.1083/jcb.200710158，Chuan-En Wang，Xiao-Jiang Li）