开发治疗阿尔茨海默氏症的潜在药物一直是生物医学研究的重点，淀粉样蛋白假说是导致阿尔茨海默氏病的主要科学理论之一。最新出版的《科学—转化医学》发表了一项有关临床新药verubecestat的Ⅰ期研究结果，显示12、40和60毫克剂量的verubecestat具有剂量递增的依赖性疗效，并持续降低脑脊液中的基线淀粉样蛋白β40水平达57%、79%和84%。
Verubecestat是由默沙东科学家发现和开发研究的酶β位点淀粉样蛋白前体蛋白切割酶1（BACE1）抑制剂，用于阿尔茨海默氏症的潜在治疗。BACE1是一个重要的蛋白酶，调控在脑中产生的毒性Aβ肽。
研究人员认为，持续并选择性抑制BACE1可使毒性Aβ肽的产生显著降低，有望成为高效治疗性手段之一。
正在进行的两个关键Ⅲ期临床试验将分别评价verubecestat用于治疗轻度至中度阿尔茨海默氏症和前驱症状性阿尔茨海默氏症的功效和安全性。（来源：中国科学报 柯讯）
